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파킨슨병 치료제
TED-A9

배아줄기세포유래 A9 도파민 신경전구세포 (Embryonic Stem Cell-derived A9 Dopaminergic Neuronal Precursor Cells)

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파킨슨병이란?
중뇌 흑색질에 존재하는 도파민 신경세포가 사멸하여 운동 조절에 문제가 생기는 질환
발생 원인
중뇌 흑색질 부위(A9)의 도파민 신경세포가 지속적으로 사멸하여 발생
사멸 원인은 유전성을 제외하고 정확히 알려져 있지 않음
증상
파킨슨병의 주요 증상은 비자발적 손발 떨림, 근육의 경직, 운동능력 결핍
또는 느려짐, 자세 불안 등이며 환시, 환청, 불면증 등을 동반
기초연구 비임상 1상 2상 3상 허가
임상1/2a상
OUTLINE
Therapy
image손상된 중뇌 흑질부에 이식 image파킨슨병 개선
Technology
TED 기술 사용 (DM/SB사용)
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TED
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A9 도파민 신경전구세포 특이적 분화
DATA
A9 도파민 신경전구세포 분화
면역형광염색

분화시킨 세포에서 A9 도파민 신경전구세포(A9-DPC)가 특이적으로 발현하는 En1, FoxA2 및 Lmx1A가 높은 효율로 확인되어 A9-DPC로 분화되었음을 확인하였습니다.

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EN1+/FOXA2+ /LMX1A+ Cell

기능 확인

TED-A9을 도파민 신경세포로 분화시키고 도파민 농도를 측정하였습니다. 세포 배양액(Conditioned media), 염화칼륨에 의해 자극된 세포의 배양액(KCl) 및 세포 용해물(Lysate)의 도파민 농도를 확인한 결과, 모든 조건에서 도파민이 검출되었습니다. 이 결과를 통해 TED-A9이 분화한 도파민 신경세포가 기능성을 가짐을 확인하였습니다.

배경 배경
그래프 그래프
파킨슨병 개선
설치류(Rat) 효능시험

설치류 효능시험에서는 6-OHDA(6-hydroxydopamine)를 이용하여 Rat의 한쪽 뇌의 도파민 신경세포를 사멸시켜 파킨슨병 모델을 제작하였습니다. 이후 암페타민 처리를 통해 비대칭적 회전을 유도하고 세포 이식에 따른 비대칭적 회전수 감소 효과를 측정하였습니다. 그 결과 TED-A9 이식 후 시간이 지남에 따라 비대칭적 회전수가 점차 줄어드는 것을 확인하였고 이를 통해 TED-A9이 파킨슨병 개선에 효과가 있음을 알 수 있었습니다.

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영장류(Marmoset Monkey) 효능시험

인간에서의 파킨슨병을 재현하기 위해 MPTP(1-methyl-4-phenyl-1,2,3,6-tetrahydropyridine)를 이용하여 영장류 동물모델을 제작하였습니다. TED-A9 이식군과 대조군을 비교하였을 때 대조군의 경우 중증도가 유지되는 반면 이식군은 모두 중증도의 감소를 보이다가 200일 이후 거의 정상에 가깝게 회복되는 것을 확인할 수 있었습니다.

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