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帕金森病治疗剂
TED-A9

胚胎干细胞来源A9多巴胺神经前驱细胞 (Embryonic Stem Cell-derived A9 Dopaminergic Neuronal Precursor Cells)

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帕金森病是?
存在于中脑黑质的多巴胺神经细胞的死亡,导致运动调节出现问题的疾病
发病原因
中脑黑质部位(A9)的多巴胺神经细胞持续死亡所致
细胞死亡的原因中,除了遗传因素,其他并未查明
症状
帕金森病的主要症状为非自主的手脚抖动、肌肉硬直、运动能力下降或迟缓、姿势不安等,还伴有幻视、幻听和失眠等
基础研究 非临床 1期 2期 3期 许可
非临床完成,计划申请IND
OUTLINE
Therapy
image注射到受伤的中脑黑质部位 image改善帕金森病
Technology
用TED技术(使用DM/SB)
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TED
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A9多巴胺神经前驱细胞特异性分化
DATA
A9多巴胺神经前驱细胞的分化
免疫荧光染色

分化出来的细胞中,以较高的效率检测到了A9多巴胺神经前驱细胞(A9-DPC)特异性的En1、FoxA2和Lmx1A,以此确认已分化为A9-DPC。

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EN1+/FOXA2+ /LMX1A+ Cell

确认机能

把TED-A9分化为多巴胺神经细胞以后测定多巴胺的浓度。确认细胞培养液(Conditioned media)、被氯化钾刺激的细胞培养液(KC1)及细胞溶解物(Lysate)的多巴胺浓度的结果,在所有条件下均检出多巴胺。此结果显示从TED-A9分化的多巴胺神经细胞拥有功能性。

배경 배경
그래프 그래프
改善帕金森病
啮齿类(Rat)效能试验

在啮齿类效能试验中,用6-OHDA(6-hydroxydopamine)杀灭Rat一侧大脑的多巴胺神经细胞,制作了帕金森病模型。之后利用安非他命引导进行非对称旋转,测量结果细胞移植后非对称转数减少。其结果发现,移植TED-A9以后,时间越久非对称转数就越少。

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灵长类(Marmoset Monkey)效能试验

为再现人类罹患帕金森病的状态,利用MPTP(1-methyl-4-phenyl-1,2,3,6-tetrahydropyridine)制作了灵长类模型动物。对比TED-A9移植组和对照组时,对照组保持重症程度,相反所有TED-A9移植组的重症程度在降低,在第200天以后恢复到几乎正常的水平。

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